Metodologia foi desenvolvida nos Estados Unidos com a participação de pesquisador brasileiro. Abordagem terapêutica é testada em portadores de hemofilia
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Mais de 20 portadores de um tipo de cegueira causada por um defeito genético e conhecida como amaurose congênita de Leber (ACL) voltaram a enxergar graças a um tratamento desenvolvido por pesquisadores da University of Pennsylvania e do The Children’s Hospital of Philadelphia – ambos nos Estados Unidos.
Um dos líderes do grupo é o brasileiro Valder Arruda, que apresentou resultados dos testes já realizados durante o evento “Advanced Topics in Genomics and Cell Biology”, realizado entre os dias 4 e 6 de agosto na Universidade Estadual de Campinas (Unicamp) com apoio da FAPESP.
“Demonstramos a segurança e a eficácia do tratamento e estamos na fase de encontrar a dose capaz de ter efeito terapêutico em todos os pacientes. Acredito que essa possa ser a primeira terapia gênica aprovada para uso comercial pelo FDA [Food and Drug Administration, agência de vigilância sanitária americana]”, disse Arruda, ex-professor da Unicamp e atualmente docente da University of Pennsylvania. Até chegar a essa fase, foram muitos anos de estudo e ensaios.
Em entrevista à Agência FAPESP, o pesquisador explicou que são conhecidos pelo menos 15 genes distintos que, mutados, resultam em cegueira congênita do tipo ACL. Todos eles causam uma degeneração progressiva da retina que tem início no nascimento.
“Desde muito cedo, as crianças apresentam visão prejudicada e movimentos oculares incomuns. Geralmente, ficam cegas durante a adolescência”, contou Arruda.
